한미약품, 희귀질환 신약후보 2종 美 내분비학회서 발표

희귀질환인 ‘단장증후군’과 ‘선천성 고인슐린혈증’에 대한 혁신 치료제가 국내에서 개발될 지 주목된다. 양 질환은 현재 치료제가 없거나 치료효과가 미미한 의약품만 있을 뿐이다.

한미약품은 양 질환에 대한 치료 후보물질 2종에 대한 3건의 연구결과를 국제학회에서 포스터로 발표한다. 15∼18일(현지시간) 미국 시카고에서 열리는 ‘세계내분비학회(Endocrine Society)’에서다.

한미가 단장증후군 치료제로 개발 중인 ‘LAPSGLP-2 analog(HM15912)’에 대한 소장 융모세포 성장촉진 효과와 흡수능력 비교평가 연구 2건이다. 연구결과에 따르면, 매일 혹은 주 1회 용법의 치료제를 투여하다 월 1회 용법인 LAPSGLP-2 analog로 전환해 투여했을 때 더 우수한 효능이 나타났다. 이는 매일 투약받던 환자들의 투약빈도를 획기적으로 줄일 수 있다. 추가적인 소장 성장촉진 효과까지 입증한 결과다.

또 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발하고 있는 ‘LAPSGlucagon analog(HM15136)’는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 물리화학적 성질을 개선한 것이다. 심각한 저혈당이 지속되는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발되고 있다.

이번 연구에서는 선천성 고인슐린혈증 동물모델에서 LAPSGlucagon analog를 반복 투약 시 심각한 저혈당이 용량 의존적으로 개선됐다. 이 효력을 통한 정상혈당이 지속적으로 유지되는 효과가 확인됐다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으킨다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 낮다.

고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병한다. 승인된 치료제 1건이 있긴 하나 치료반응률은 낮다. 환자들은 부작용을 감수하고 허가 외 의약품을 사용하거나 췌장을 절제하고 있다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 신약개발 기업이라면 끝까지 추진해야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 유형을 제시할 수 있는 두 후보물질을 빠르게 상용화하겠다”고 말했다.

손인규 기자


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