세계 두번째 헌터증후군 치료제 소암임상 결과 발표

［헤럴드경제=조문술 기자］녹십자(대표 조순태)는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 대한 소아 임상시험에서 안전성과 유효성이 확인됐다고 22일 밝혔다.

이 회사는 지난 2012년 세계적인 독점을 깨고 세계 두번째로 헌터증후군 치료제를 출시했다. 2010~2011년 6~35세 환자를 대상으로 한 임상시험에서 유효성과 안전성이 입증됐으며, 이번 6세 미만 임상시험에서도 같은 결과를 얻었다. 소아임상은 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 실시됐다.

지난 20일 삼성서울병원에서 열린 ‘제13회 MPS(뮤코다당증) 심포지엄’에서 아주대 의대 손영배 교수는 “임상시험기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았다. 오줌을 통해 배출된 글로코사미노글리칸(산성뮤코다당)의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인 할 수 있었다”고 밝혔다.

이어 “이번 임상에서 성인뿐 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에서도 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 것으로 나타났다”고 덧붙였다.

녹십자는 이에 따라 6세 미만의 소아환자까지 사용할 수 있도록 적응증 변경 신청을 한 상태다.

헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환이다. 리소좀(세포 내 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 몸에 나타나는 질환이다. 국내에는 70여명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 헌터증후군 환자의 증상을 개선해주는 의약품이다. 헌터라제 출시 전까지는 단 1개 치료제가 독점, 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입했다.

녹십자 관계자는 “지난해 헌터라제를 중동 및 아시아 지역에 수출하는 데 성공했다. 또 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받아 현지 임상과 품목허가가 보다 빠르게 진행될 것으로 기대된다”고 설명했다.


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