투여군서 통증 완화 확인됐으나 위약군도 예상 밖 높은 호전 반응 나타나

무릎 인공관절 수술 빈도는 환자 분석 결과 TG-C 투여군이 8.8배 낮아

전문의 출신 최고의학책임자 영입…10월 두 번째 임상 발표 예정

미 FDA 임상 3상에 사용된 TG-C 시료. [코오롱티슈진 제공]
미 FDA 임상 3상에 사용된 TG-C 시료. [코오롱티슈진 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] 코오롱티슈진이 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’의 미국 임상 3상 시험에 대한 첫 번째 분석 요약결과(탑라인·Top-line)를 발표했다. 임상 결과 약물의 통증 완화 및 관절 기능 개선 효능은 관찰됐으나, 위약군(가짜 약 투여군)의 반응이 예상을 크게 웃돌면서 통계적 유의성은 충족하지 못한 것으로 나타났다.

21일 코오롱티슈진에 따르면 이번 임상 3상에서 투여 12개월 시점의 공동 1차 평가지표인 평가지수(WOMAC) 및 시각아날로그척도(VAS)를 분석한 결과, TG-C 투여군의 12개월차 VAS 통증 수치는 -38.6, WOMAC 수치는 -26.34로 각각 평가됐다. 이는 과거 미국 임상 2상 및 한국 임상 3상에서 나타난 투여군 데이터와 유사하거나 이를 상회하는 수준이다.

다만 대조군인 위약군과의 비교에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 위약군의 12개월차 VAS 통증은 -39.1, WOMAC은 -27.57로 집계됐다. 임상 설계 당시 가정한 기준을 크게 넘어설 만큼 위약군에서 강한 개선 반응이 관찰되면서, 사전에 정의한 투여군과 위약군 간의 통계적 유의성 기준에 도달하지 못했다는 것이 회사 측의 설명이다.

골관절염처럼 통증을 수반하는 질환의 임상시험, 특히 관절강 내 직접 주사 방식의 시험에서는 상대적으로 높은 위약 반응이 나타나는 사례가 종종 보고돼 왔다. 코오롱티슈진은 이번 결과에 영향을 미친 핵심 요인으로 이 예상을 웃도는 위약 반응에 주목하고 있으며, 현재 하위 그룹(Sub-group) 분석을 포함해 다각적인 관점에서 원인 규명을 위한 정밀 분석을 진행하고 있다.

반면 치료제의 안전성 측면에서는 우려 사항이 발견되지 않았으며, 골관절염 악화에 따른 무릎 인공관절 치환술(Total Knee Replacement) 발생 빈도에서는 유의미한 차이를 보였다. 수술을 받은 환자 비율이 TG-C 투여군에서는 0.6%(310명 중 2명)에 그친 반면, 위약군에서는 5.3%(151명 중 8명)로 나타나 TG-C 투여군이 위약군 대비 약 8.8배 낮게 관찰됐다.

코오롱티슈진은 이번 임상 결과를 토대로 한 정밀 분석과 향후 개발 방향 다각화를 위해 최고의학책임자(CMO)로 정형외과 전문의인 앤디 웨이먼(Andy Weymann) 박사를 전격 영입하기로 결정했다. 웨이먼 박사는 글로벌 헬스케어 기업인 스미스앤네퓨(Smith+Nephew)에서 14년간 CMO를 역임한 정형외과 분야 전문가다.

아울러 코오롱티슈진은 오는 10월 TG-C의 두 번째 미국 임상 3상 시험의 탑라인 결과 발표를 앞두고 있다. 두 시험은 동일한 프로토콜로 진행됐으나 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 구성돼 독립적으로 수행됐다.

노문종 코오롱티슈진 대표이사는 “이번 첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있으며, 기관별 반응 차이 등 여러 변수에 대해 다각도의 정밀 분석을 진행 중”이라고 밝혔다. 이어 “오는 10월 발표될 두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼 그 결과를 주의 깊게 지켜보고 있다”고 덧붙였다.


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