[설명=올 해 국내 제약바이오사가 개발한 희귀질환 치료제의 FDA 승인 건수가 크게 증가했다.]
[설명=올 해 국내 제약바이오사가 개발한 희귀질환 치료제의 FDA 승인 건수가 크게 증가했다.]

-올 해 FDA 허가받은 희귀질환 치료제 11개 -희귀의약품 시장 2020년 200조원까지 성장 [헤럴드경제=손인규 기자]미 식품의약국(FDA) 승인을 받는 국산 희귀질환 의약품이 늘고 있다. 성장세가 높은 희귀질환 의약품 시장에서 한국 의약품의 선전이 기대된다. 30일 업계에 따르면 11월 말 현재 미 FDA 허가를 받은 국내 희귀질환 치료제는 11개에 이른다. 지난 2월 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제 ‘글루카곤 아날로그(HM15136)’을 시작으로 3월에는 파멥신의 교모세포종 치료제 ‘TTAC-0001’, 4월에는 한미약품이 개발한 경구용 항암제 ‘오락솔’과 영진약품의 유전적 미토콘드리아 이상 질환 치료제 ‘KL1333’이 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 6월에는 인트론바이오의 탄저균 감염 치료제 ‘BAL200’가 지정됐고 GC녹십자셀의 ‘이뮨셀-엘씨’는 간암, 교모세포정, 췌장암에 대해 FDA 승인을 받았다.

이어서 7월 알테오젠의 위암 치료제 ‘ALT-P7’, 8월 코아스템의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’, 9월 신풍제약 말라리아 치료제 ‘피라맥스’, 10월 한미약품 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘HM43239’ 그리고 가장 최근에는 오스코텍의 백혈병 치료제 ‘SKI-G-801’까지 FDA의 희귀의약품으로 승인을 받았다. 이는 지난 해 총 6개의 승인을 받은 것에 비해 2배 많은 수다.

희귀질환은 환자 수 20만명 미만인 경우에 희귀질환으로 지정된다. 치료제를 개발해도 사용할 대상도 적고 임상 대상자 모집 등 개발 과정도 쉽지 않다. 때문에 그 동안 제약사들의 외면을 받은 분야다.

하지만 당뇨, 고혈압 등 만성질환 치료제 시장이 포화상태에 이르면서 제약사들은 아직 미개척 영역인 희귀질환 영역에 눈을 돌리기 시작했다. 더구나 희귀질환 치료제는 개발이 어렵지만 개발 성공에 따른 보상이 적지 않다. 희귀질환 치료제는 바이오의약품이 대부분이다보니 약값이 고가인 경우가 많다. 희귀질환 치료제라는 희소성 등으로 인해 미 FDA나 식약처 등 허가기관에서는 개발을 독려하기 위한 파격적인 혜택을 제공하고 있다.

이에 전 세계 희귀의약품 시장은 지난 2013년 100조원에서 오는 2020년 200조원으로 2배 가까이 늘어날 것으로 전망되고 있다.

업계 관계자는 “FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면 개발비, 품목허가 수수료 등을 면제받거나 시판 후 7년 정도 독점권을 가지는 등 분명한 이점이 있다”며 “이런 경제적 이득과 함께 소수의 환자를 위한 의약품 개발이라는 제약사의 본분을 지키고 있다는 좋은 이미지도 심어줄 수 있다”고 말했다.