최근 배아줄기세포치료제를 이식받은 파킨슨병 환자가 1년 뒤 배드민턴을 칠 정도로 상태가 호전됐다는 연구결과가 나왔다는 소식에 치료제 개발을 맡고있는 에스바이오메딕스(304360)가 주목 받고있다.

파킨슨병은 근육의 무의식적인 운동을 담당하는 도파민 신경세포가 줄어들면서 손발이 떨리고 걸음걸이가 무거워지는 퇴행성 뇌 질환이다. 근본적인 치료제가 없어 갈수록 증상이 악화하는 난치병이다.

연세대 세브란스병원 신경과 이필휴 교수, 고려대 안암병원 신경외과 장진우 교수 연구진은 1년 동안 파킨슨병 환자에게 배아줄기세포를 활용한 치료 신약 후보 물질 ‘TED-A9′를 투여한 임상 1·2a상 시험 결과를 공개했다. TED-A9 치료제 개발은 바이오기업 에스바이오메딕스가 맡았다.

배아줄기세포는 초기 수정란에 있는 원시세포로, 인체의 모든 세포, 조직으로 분화한다. 연구진은 배아줄기세포를 도파민 신경전구세포로 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 주입했다. 뇌 영상에서 이식 후 도파민을 분비하는 뇌 부위가 훨씬 커진 것으로 나타났다. 뇌에 들어간 도파민 신경전구세포가 도파민을 분비하는 신경세포로 성장, 생착(生着)했음을 보여주는 것이다.

연구팀은 전체 투여 대상자 12명 중 저용량과 고용량을 투여한 지 1년이 경과한 각 환자 그룹 3명의 증상 호전 정도를 측정했다.

파킨슨병의 증상을 심각도에 따라 1~5단계로 구분한 호엔야척도에서 저용량 투여자의 경우 평균 19.4%(3.7단계 -> 3단계)가 호전됐다. 고용량 투여자에서는 평균 44.4%(3.7단계 -> 2단계)가 호전됐다. 고용량의 호전 정도는 중증 상태에서 질병의 초기 상태까지 호전된 것을 의미한다.

일부 투여자의 경우 파킨슨 평가척도가 1년후 40.7%까지 크게 호전돼 해당 치료제가 파킨슨병 치료에 있어 게임체인저가 될 수 있는 가능성도 보였다는 평가다.

도파민 뇌영상을 촬영했을 때 도파민을 분비하는 도파민 세포 생착 신호도 증가한 것으로 관찰됐고 고용량 환자의 경우 신호 증가가 크게 나타났다. 뇌영상의 신호 증가는 치료 기전의 증거로 평가된다.

현재까지 세포 이식과 관련된 특이한 부작용도 관찰되지 않아 안정성 측면에서도 좋은 평가가 이어진다.다만 세포를 이식한 12명 중 1명이 이식 부위와 관련이 없는 주변 부위에 경미한 출혈이 관찰됐지만 특이한 신경학적 이상소견이나 부작용은 없는 것으로 평가된다.

치료제 개발자인 연세대의대 생리학교실 김동욱 교수는 "개발한 세포치료제는 인간의 배아줄기세포를 활용한 것으로 파킨슨병 치료 효과가 우수한 것은 물론 보행동결이나 약효 소진 등 대표적인 부작용들을 줄였다"며 "파킨슨병을 오래 앓던 환자가 투여 후 배드민턴과 산책을 즐기게 된 만큼 근본적인 치료법으로 환자들이 건강한 삶을 되찾는 것에 기여할 것"이라고 말했다.