13개국 1535명 대상 52주 투약 종료…국내 기업 주도 대규모 임상 완주

지역 판권·푸싱제약 옵션 계약 등으로 1500억 이상 자체 임상 재원 조달

美 보스턴서 유효성·안전성 공개…위약 대비 인지기능 저하 지연 입증 주목

아리바이오 CI. [아리바이오 제공]
아리바이오 CI. [아리바이오 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] 아리바이오가 개발 중인 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘AR1001’의 글로벌 임상 3상 본시험을 마치고 최종 유효성 데이터 공개를 앞두고 있다.

국내 제약·바이오 기업이 외부 기술이전에만 의존하지 않고 주도권을 유지한 채 다국가 3상을 끝까지 완주했다는 점에서 주목된다.

11일 업계에 따르면 아리바이오는 오는 16일 미국 보스턴에서 열리는 알츠하이머병 임상시험 학회(CTAD 2026)에서 AR1001 글로벌 임상 3상의 핵심 결과(톱라인)를 발표할 예정이다.

AR1001은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 하루 한 번 복용하도록 설계된 경구용 합성신약 후보물질이다. 뇌 신경세포를 보호하고 질병 진행을 늦추는 기전을 목표로 개발 중이며, 상용화될 경우 주사제 중심의 기존 치료제 대비 환자의 복약 편의성을 크게 개선할 것으로 기대된다.

이번 글로벌 임상 3상은 미국, 유럽, 한국, 중국 등 전 세계 13개국에서 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 등록해 진행됐다.

52주 동안 AR1001 투약군과 위약(가약) 대조군을 비교 평가했으며, 등록 환자 중 87.8%에 달하는 1348명이 52주 투약을 정상적으로 완료했다.

지난 6월 29일 마지막 환자의 투약이 마무리됐으며, 현재 장기 안전성을 평가하는 연장시험에는 본시험 완료 환자의 95.5%가 참여해 투약을 이어가고 있다.

아리바이오는 미국 현지 임상 운영 조직을 중심으로 프로토콜 설계부터 각국 시험기관 및 전문 수탁기관(CRO) 관리까지 임상 전 과정을 직접 총괄했다. 또한 지역별 판권 계약 등을 통해 1500억원 이상의 자금을 확보해 대규모 3상 비용을 자체 충당했다.

특히 중국 푸싱제약과 체결한 글로벌 판권 옵션 계약에 따라 6000만달러(약 900억원)를 수령했으며, 지난달에는 별도 지분투자 1차분인 약 115억원의 납입도 마무리되며 사업화 협력을 실제 자금 유입으로 연결했다.

오는 16일 CTAD에서 공개될 핵심 관전 포인트는 1차 유효성 평가지표인 인지기능 개선 여부다. 위약 대비 기억력, 판단력, 일상생활 수행 능력의 저하를 얼마나 유의미하게 늦췄는지, 통계적 유의성을 확보했는지와 함께 장기 투약에 따른 안전성 데이터가 규제기관 품목허가의 핵심 판단 기준이 될 전망이다.


silverpaper@heraldcorp.com