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  • 엔젤만 증후군 치료 재단(FOUNDATION FOR ANGELMAN SYNDROME THERAPEUTICS, FAST), 희귀 신경발달 장애에 대한 임상 시험 진행을 위해 500만 달러 기부 발표

엘리자베스 베리 크레비스(Elizabeth Berry-Kravis) 박사가 러시 대학(Rush University) 센터의 감독을 맡을 예정

마이애미, 2022년 12월 4일 /PRNewswire/ -- 엔젤만 증후군 치료 재단(Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, FAST)은 오늘 희귀 신경발달 장애에 대한 새로운 임상 시험 및 중개 연구 노력을 확립하기 위해 500만 달러의 기부금을 발표했습니다. 플래그십 센터는 엘리자베스 베리 크레비스(Elizabeth Berry-Kravis) 박사가 감독합니다. 러시 F.A.S.T. 중개 연구 센터(Rush F.A.S.T. Center for Translational Research) 는 신경 유전학 임상 시험을 실행하고 새로운 전달 방법과 전문 치료가 필요한 혁신적인 중재 요법을 제공하는 방법에 대해 개인을 교육하는 글로벌 본부입니다.

신경유전학적 장애를 연구하는 많은 의사들은 장애의 특정 하위 집합에 대한 우수한 일반 및 전문 치료 클리닉을 운영하고 있지만 임상 시험을 설정, 실행 및 보고하는 복잡한 과정에 대해서는 교육을 받지 않았습니다. 즉, 시험을 신속하게 실행하기 위한 특정 교육이 없다는 것은 시험 등록 기능을 크게 제한하고 있음을 의미합니다.

"지금은 새로운 시대의 태동입니다. 현재 엔젤만 증후군에 대한 개발 파이프라인에는 25개 이상의 치료 프로그램이 있으며, 대다수는 FAST가 강력한 자금 지원을 하고 있습니다. 우리는 이러한 많은 프로그램이 초기 단계의 최초 인간 임상 시험을 위해 인간 환자에게 도달할 준비가 된 전환점에 와 있지만 대부분의 병원 센터는 이 폭발적인 요구를 따라잡을 수 있는 대역폭이 없습니다."라고 FAST의 최고 과학 책임자인 앨리슨 베렌드(Allyson Berent) 박사는 말했습니다.

이러한 요구에 부응하기 위해 20년 이상 임상시험을 주도해 온 베리 크레비스(Berry-Kravis) 박사가 이끄는 새 센터는 희귀질환에 대한 임상시험 실행 및 신경 유전 장애를 위한 신약 전달에 중점을 둔 개인을 위한 최초의 체계적인 교육 프로그램이 될 것입니다. 국내 및 국제 후보 모두를 위한 공식 펠로우십 프로그램을 수립함으로써 의사는 전향적 임상 시험을 온보딩하는 데 필요한 단계, 계약 및 윤리 승인을 통과하는 데 필요한 규제 장애물, 환자 테스트를 위한 인프라를 설정하고 이러한 시험에 필요한 전문 임상 팀(예: 마취, 시험 조정자, 훈련된 신경심리학자, 신경과 전문의/간질 전문의, 신경외과 의사 및 특정 시험과 관련된 기타 전문가)을 모으는 어려움을 이해하는 교육을 받게 됩니다. 또한 이 프로그램은 Rush에서 이 고유한 환자 집단의 요구 사항을 중심으로 구축된 임상 시험 공간과 함께 최첨단 시설을 만드는 데 필요한 기반 시설과 증축을 지원할 것입니다.

이 FAST 시험 센터는 임상 시험을 가장 효율적이고 효과적으로 실행하는 방법에 대한 모델로서 이러한 모든 부분을 한 지붕 아래에 놓을 것입니다. 베리 크레비스(Berry-Kravis) 박사는 자신의 전문 지식을 다른 사람들과 공식적으로 공유하고 수십 명의 역량을 성장시키고 전 세계적으로 추가 센터 수를 확립하는 데 도움을 줄 수 있습니다. FAST 펠로우가 교육을 마치면 이 전문 지식을 전 세계의 다른 기관에 제공할 수 있습니다. 이를 지원하기 위해 FAST는 현재의 업그레이드와 신규 임상 시험 센터 설립을 재정적으로 지원하여 수많은 센터의 역량이 막대한 수요를 충족할 수 있도록 이 전문 지식을 강화하기 위해 노력하고 있습니다.

FAST 펠로우는 실습 교육을 받고 1년 동안 센터에 통합되어 NDD에 대한 임상 시험 실행에 전적으로 집중합니다. 펠로우 외에도 Rush F.A.S.T.가 있습니다. 센터는 또한 가장 안전하고 효율적인 방법으로 더 많은 환자에게 중재적 치료법을 더 잘 제공하기 위해 더 짧은 기간 동안 인턴을 훈련시켜 약물 전달에 대해 배우고, 자신의 기술을 발전시키고, 자신의 기관으로 다시 가져올 수 있도록 효율성을 훈련할 것입니다.

"우리는 매우 많은 중요한 돌파구의 정점에 있으며 이것이 바로 Rush F.A.S.T.의 책임자로 지명된 것을 영광으로 생각하는 이유입니다. 중요한 시기에 집중할 때입니다. 이 과정은 많은 사람들에게 도움이 될 것이며, 저는 내일의 의학적 돌파구를 생성하기 위해 현장에서 가장 명석한 지성과 함께 일하기를 기대합니다."라고 엘리자베스 베리 크레비스(Elizabeth Berry-Kravis) 박사가 말했습니다.

미디어 연락처:
Eric Koch
617-733-6891
ericdkoch@gmail.com

로고 - https://mma.prnasia.com/media2/1960763/FAST_Logo_Logo.jpg?p=medium600

 



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