[헤럴드경제=손인규 기자]바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 ‘백토서팁’ 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPDD)’으로 지정됐다고 15일 밝혔다.

지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라, 향후 골육종 치료제로써의 백토서팁 개발은 더욱 속도를 낼 전망이다.

FDA는 18세 이하 어린이와 20만명 미만의 사람들에게 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD 지정을 한다. RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다고 회사 측은 설명했다.