[헤럴드경제=함영훈 선임기자] 국산 신약을 세계 각국이 희귀의약품으로 지정하면서 한국의 제약 국격이 높아지고 있다.

대체 불능의 희귀의약품 세계 시장 규모는 2024년 2620억달러(약 308조원, 이밸류에이트 파마)에 달할 것으로 전망돼 국부 창출에도 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.

24일 업계에 따르면, 한미약품의 경구용 항암신약 ‘오락솔’은 올4월 FDA로부터 ‘혈관육종’ 희귀의약품으로도 지정된 데 이어 최근 유럽집행위원회로부터 연조직육종(soft tissue sarcoma)치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 대웅제약, 브릿지바이오, 제넥신에 이은 쾌거이다.

보령제약 관계사 바이젠셀은 아직 개발 단계임에도 식품의약품안전처로 부터 희귀의약품으로 승인됐다.

미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제의 경우 개발비에 대한 세액을 받고, 건당 약 25억원에 달하는 신약 허가 신청 비용 면제 등 다양한 혜택을 받게 된다. 무엇보다 판매 허가 후 7년간 '독점권'이 인정되는 점이 가장 큰 이점으로 꼽힌다.

한국이나 유럽 등의 희귀의약품으로 지정되면, 미국과 비슷한 이점에다 3상 면제 또는 신속 허가 등 혜택을 얻는다.

특히 새로운 질병정복이라는 꿈을 이룰수 있는 의약품이기 때문에 그 나라의 제약 국격과 직결되고, 국제 신뢰도가 높아지기 때문에 한국 제약 발전의 중요한 디딤돌 중 하나로 평가된다.

한미약품 오락솔의 적응증으로 유럽의약청의 호평을 받은 연조직육종은 장기, 뼈, 피부를 제외한 지방, 근육, 신경, 인대, 혈관, 림프관 등 몸의 각 기관을 연결하고 지지하며 감싸는 조직에서 발생하는 악성 종양이다.

한미약품 연구진

희귀의약품으로 지정되면 시판허가 과정 지원, 비용 공제, 출시 후 10년간 독점권 부여 등 다양한 혜택을 받는다. 오락솔은 2017년 12월 영국 보건당국(MHRA)으로부터 유망 혁신 치료제로 지정되기도 했다.

오락솔은 주사용 항암제를 경구용으로 전환하는 플랫폼 기술 ‘오라스커버리’가 적용된 한미약품의 항암 혁신신약으로, 2011년 미국 아테넥스사에 기술수출됐다. 아테넥스는 최근 오락솔의 고무적인 글로벌 3상 1차 유효성 평가 결과를 발표한 바 있다.

보령제약 관계사 바이젠셀(대표 김태규)은 자체 개발 중인 면역항암제 신약후보물질 ‘VT-EBV-201(개발명)’가 개발 단계임에도 식품의약품안전처 희귀의약품으로 지정됐다고 6일 밝혔다. 바이젠셀은 현재 진행중인 이 신약 후보물질의 임상 2상이 끝나는 대로 ‘신속 허가’ 신청을 할 수 있게 됐다.

'VT-EBV-201'은 희귀 난치성 질환이자 혈액암의 일종인 'EBV양성 NK/T세포 림프종 환자 중 관해(寬解, remission, 일시적 소멸) 후 재발 고위험군 환자를 대상으로 완전 치유를 목적으로 미세잔존암을 제거하기 위한 치료제로 개발되고 있으며, 현재 임상 2상이 진행 중이다. 'VT-EBV-201’는 연구자주도임상 결과가 2015년 권위있는 국제학술지에 소개되면서 주목을 받은 바 있다.

이밖에 올해 한국기업이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 사례는 ▷대웅제약의 특발성 폐섬유증 치료제 ‘DWN12088’ ▷올해 최대 규모 기술수출(약 1조5000억원)에 성공한 브릿지바이오의 특발성 폐섬유증 치료제 ‘BBT-877’ ▷제넥신의 특발성 CD4+림프구 감소증(ICL) 치료제 ‘GX-I7’ ▷크리스탈지노믹스 표적항암제 ‘CG-745’ 등이다.

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