텔아비브, 이스라엘, 2024년 7월 30일 /PRNewswire/ -- 2024년 7월 26일, 뉴림 파마슈티컬스(Neurim Pharmaceuticals 는 유럽 의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신경유전학적 장애(NGD)를 가진 아동의 불면증 치료를 포함한 기존 적응증 확대 권고안에 긍정적인 의견을 채택 받았다고 발표했다.

슬리나이토(Slenyto®)는 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 및/또는 스미스-마제니스 증후군을 가진 아동의 불면증 치료를 위해 2018년 EU에서 승인된 소아청소년을 위한 서방형 멜라토닌 제형이다. 슬리나이토®는 이러한 질환으로 인한 불면증에 승인된 유일한 약품이다.

확대된 적응증에 대해 채택된 권장 문구는 "슬리나이토®는 수면 위생 조치가 불충분한 경우의 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 및/또는 비정상적인 주간 멜라토닌 분비 및/또는 야간 각성증의 신경유전학적 장애를 가진 2-18세 아동과 청소년의 불면증 치료"이다.

뉴림 파마슈티컬스 CEO 나바 지사펠(Nava Zisapel) 교수는 "슬리나이토®에 대한 CHMP(약물사용자문위원회)의 긍정적인 의견은 수면 장애로 심각하게 고통 받고 있는 NGD(신경유전학적 장애) 소아청소년의 충족되지 않은 니즈를 해결하는 데 중요한 성과"라면서 "슬리나이토®가 NGD(신경유전학적 장애) 소아청소년 수면 장애에 승인이 될 경우 어린 나이에 치료를 시작할 수 있는 장점이 있다"고 말했다.

영국 런던에 있는 소아 수면의학과 교수 폴 그링그라스(Paul Gringras)는 "멜라토닌 결핍 또는 이상 정렬은 신경유전학적 장애로 인한 불면증에 대한 일반적인 병생리학적 메커니즘"이라면서 "슬리나이토®는 멜라토닌을 밤새 분비하는 멜라토닌의 서방형 제제로 건강한 사람의 내인성 방출 프로파일을 모방한다. 따라서 슬리나이토®는 수면 개시, 수면 유지과 총 야간 수면 지속 시간을 개선하여 이 집단에서 불면증의 병생리를 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 슬리나이토®는 아동 용으로 특별히 조제되었으며 안전한 프로파일을 가지고 있다. 이 치료제는 NGD(신경유전학적장애)를 가진 많은 아동과 청소년의 의학적 해결책에 대한 상당한 니즈를 해결할 수 있을 것"이라고 말했다.

신경유전학적 장애(NGD)를 가진 아동의 불면증

수면 장애는 신경유전학적 장애에서 흔히 발생하는 동반 질환으로, 이 증세를 가진 아동의 최대 86%는 이른 나이에 수면 장애가 시작되는 것으로 보고되었다. 유아기 수면은 학습 기억, 정서 조절 및 뇌 구조에 영향을 미치며 건강한 인지 및 심리사회적 뇌 발달에 필수적인 역할을 한다. 신경유전학적 장애가 있는 아동들은 어린 나이에 불면증과 기타 수면 장애로 진전되는 경향이 있다. 불면증은 이러한 아동들에게 상당한 영향을 미쳐 질병의 증상을 악화시키고 환자와 보호자 모두의 삶의 질을 저하시킨다.

현재의 진료는 약 25%의 반응율을 통해 NGD(신경유전학적장애) 소아 불면증의 1차 치료제로 부모의 주도하에 행동 수면 중재를 권고한다. 슬리나이토®는 NGD(신경유전학적장애)를 가진 아동과 청소년의 불면증에 최초로 승인된 약리학적 치료제가 될 것으로 보인다.

슬리나이토(Slenyto) ®

슬리나이토®는 체내 시계와 수면 조절에 관여하는 호르몬인 멜라토닌의 연령에 적합한 서방 제형이다. 이 약품은 소아 불면증 분야에서 충족되지 않은 의학적 니즈에 대응하여 소아 ASD(자폐스펙트럼장애)와 NGD(신경유전학적장애) 집단에서 저항 없이 쉽게 삼킬 수 있도록 특별히 혁신적인 미니 태블릿 제형으로 개발되었다.

슬리나이토®는 밤새 멜라토닌을 방출함으로써 건강한 사람의 내인성 멜라토닌 방출 프로파일을 모방한다. 슬리나이토®는 ASD(자폐스펙트럼장애) 및 SMS(스미스마제니스증후군) 아동과 청소년을 대상으로 한 3상 시험에서 수면 개시, 수면 유지와 총 야간 수면 지속 시간을 개선했다. 수면 유지 및 지속 시간에 대한 긍정적인 효과는 외부화 행동의 개선과 관련이 있으며, 이는 부모의 웰빙 개선과 관련이 있었다.

수면 지연, 수면 유지 및 총 수면 시간에 대한 슬리나이토®의 작용 메커니즘은 기왕력 장애와 무관하다. 따라서 비정상적인 주간 멜라토닌 분비 패턴 및/또는 불충분한 야간 멜라토닌 분비와 관련된 수면 장애가 있는 신경유전학적 장애 환자는 슬리나이토® 복용을 통한 수면 개선 효과를 기대할 수 있다.

뉴림 파마슈티컬스

뉴림 파마슈티컬스(www.neurim.com)은 신경과학 신약 제조 및 개발 회사이다. 첫 번째 승인된 약물인 서카딘(CIRCADIN®)은 불면증을 겪고 있는 55세 이상의 환자를 위해 승인되었으며 유럽, 아시아 태평양, 라틴 아메리카, 아프리카 및 중동을 포함한 전 세계 45개국에서 현재 판매되고 있다.

뉴림은 중추신경계(CNS) 장애를 표적으로 하는 강력하고 혁신적인 제품 파이프라인을 보유하고 있다.

연락처: Guy Manor영업 담당 부사장 guym@neurim.com