세렌라이프 연구원의 줄기세포의 효능을 극대화하는 치료제 연구 모습.[세렌라이프 제공]

베노바이오 연구진이 단백질 관련 연구를 수행중이다. [베노바이오 제공]

루다큐어 연구진의 신약 개발 모습. [루다큐어 제공]

의료기술의 급격한 발달에도 암(癌), 치매·파킨슨병 등과 당뇨·고혈압 등은 고령화시대의 극복해야할 숙제로 남아있다.

심지어 글로벌 신약 하나를 개발하려면 평균 10년 이상의 시간과 1조원 이상의 막대한 비용투자가 필요하다. 그럼에도 불구하고 성공확률은 매우 낮은 편이다.

이 같은 상황을 극복하기 위해 최근 중소벤처기업부는 국내 스타트업 벤처기업이 개발한 후보물질을 대기업이 상용화하는 생태계 조성을 통해 신약개발 경쟁력 강화에 나섰다. 또 임상 전 후보물질 발굴 단계에 있는 초기 창업기업에 대해서도 지원을 강화해 나갈 계획이다.

이 사업을 추진하는 안전성평가연구소 관계자는 “신약은 성공에 따른 보상은 막대하지만 실패 가능성이 매우 높기 때문에 기술역량을 갖춘 예비창업자 발굴과 지원이 관건”이라면서 “후보물질 개발 이전 단계와 임상 전 단계 연구개발에 중점 지원이 필요하다”고 말했다.

▶韓 줄기세포 기술력 무장 신약개발 활발=세렌라이프는 기존 줄기세포 신약과 달리 줄기세포의 선별과 함께 기능을 높이는 것에 초점을 맞췄다.

백혈병 등 난치성 혈액질환 치료를 위해서는 골수(조혈모세포) 이식이 최선의 방법이다. 하지만 골수이식은 공여자의 면역세포가 환자를 공격하거나 환자의 골수에 생착된 조혈모세포 유래 면역세포가 환자의 피부, 간, 위장관 조직을 공격하는 이식편대숙주병이라는 부작용이 발생한다. 아직까지 근본적인 치료제는 없으며 이식 전 예방 차원에서 면역억제제를 투여하거나, 이식 후 면역억제제와 스테로이드를 병용 투여하는 방식으로 치료가 이루어진다.

세렌라이프는 이 같은 문제점을 해결하는 조혈모세포 생착 증진과 줄기세포의 이식편대숙주병 치료효과를 극대화하는 치료제 ‘인텐셀’을 개발했다.

이명우 대표는 “아직 전세계적으로 줄기세포의 기능증진 분야에서 제대로된 임상사례가 없다는 점에서 세렌라이프의 연구성과와 특허기술이 주목받고 있다”면서 “임상 2상 종료 후 일본을 필두로 중국, 미국, 유럽 등 세계시장 공략에도 적극 나설 것”이라고 말했다.

2017년 한국생산기술연구원에서 스핀오프로 설립된 바이오벤처기업 코넥스트는 이식편대숙주질환을 치료하는 바이오신약 연구에 뛰어들었다. 이 회사는 최근 가톨릭대로부터 이식편대숙지질환 예방 및 치료용 조성물 기술을 이전받고 임상시험에 돌입할 예정이다.

이우종 코넥스트 대표는 “임상 1,2상 임상시험용신약을 미국 FDA에 제출할 계획으로 임상개발과 상용화를 위해 노력해 나갈 것”이라고 말했다.

엑소스템텍은 줄기세포 엑소좀을 이용한 항암 치료제 개발에 착수했다. 세계 최초로 엑소좀 기반 간섬유화, 퇴행성 관절염, 폐섬유화 치료제 개발이 목표다. 엑소좀은 세포에서 분비되는 소포체로 50~150나노미터 정도로 작다. 세포가 가진 단백질과 리보핵산(RNA)을 포함하고 있어 세포성질과 상태를 대변해 준다.

줄기세포 유래 엑소좀은 세포의 거동을 조절하고 조직재생 효과가 뛰어나 살아있는 줄기세포보다 생산과 보관이 쉽고 치료효과가 뛰어나다는 평가다.

조용우 엑소스템텍 대표는 “간섬유화, 퇴행성 관절염 등 핵심 파이프라인 3품목의 임상 1/2a시험이 끝날 것으로 예상되는 2022년 하반기 코스닥시장 상장을 목표로 하고 있다”면서 “엑소좀을 표적하는 새로운 암 치료 기술 개발 및 새로운 시장 선점에 적극 나설 것”이라고 말했다.

▶유전자·면역세포 항암치료제 개발 주목=큐리진은 바이오인포매틱스를 활용한 빅데이터 분석을 통해 확인된 유전자 정보를 바탕으로 다양한 유전자 치료제 신약 개발에 나섰다.

바이러스 치료제와 RNA(리보핵산) 치료제를 융합해 시너지 효과를 높이고 두개의 암 유전자를 동시에 표적할 수 있는 세계 최초의 원천기술을 개발하는 성과를 올렸다.

술리만 블로스 대표는 “현재 저액주사를 통한 전신투여 가능한 치료제 개발도 순항 중”이라면서 “종양 내 직접 투여가 아닌 전신투여가 가능해지면 기존 존재하지 않던 새로운 암 치료제의 패러다임이 바뀔 것”이라고 자신감을 나타냈다.

베노바이오는 후성유전학적으로 중요한 단백질인 ‘BET’ 단백질 저해제에 대한 다양한 신약후보 라이브러리를 구축, 항암, 대사성질환, 항바이러스 등에 대한 신약을 개발하는 벤처기업이다.

현재 BET 단백질관련 저해제 타깃 원천기술과 라이브러리를 확보, 췌장암, 비소세포성폐암 등 신약후보물질을 선별 중이다. 김성욱 베노바이오 대표는 “파이프라인별 의약품 후보물질 활성 분석을 통한 히트 물질을 지속적으로 발굴하고 10종 이상 파이프라인 사업화를 추진하고 있다”고 설명했다.

하울바이오는 재조합 융합단백질 기반의 새로운 CAR 기술로 면역세포 및 줄기세포의 독성을 유발하지 않는 새로운 신약을 개발중이다. 나희준 대표는 “항체 뿐만 아니라 면역세포를 더해 치료효과를 높이는 기술을 개발중이며 항체융합 재조합 단백질 발현 시스템 개발을 통해 혈액암 및 고형암을 타깃으로 신약개발에 나설 계획”이라고 말했다.

엠디헬스케어는 마이크로바이옴 유래 세포외소포를 이용해 대사와 면역기능을 조절해 세포의 향상성을 높이는 혁신 신약을 개발중이다. 미생물 세포외세포는 경구나 흡입 형태로 쉽게 투여할 수 있고 대량 생산이 가능하다는 장점이 있다.

김윤근 대표는 “이 기술은 다른 기술에 비해 안전성이 높고 각종 암, 대사질환, 호흡기 질환 등에 적용이 가능하다”고 밝혔다.

루다큐어는 자체 개발한 안구건조증 치료제 후보물질 RCI001의 국내 및 해외 임상시험 수행에 착수했다. 안구건조증은 스마트폰 사용, 인구의 고령화, 미세먼지 등으로 인해 환자가 꾸준히 증가하고 있지만 아직까지 적절한 치료제가 개발되지 못했다.

이 회사가 개발한 기존 스테로이드계 약물과 달리, 질환을 유발하는 기전을 근본적으로 억제함으로써 환자들의 증상을 개선시키면서 생체내 유래 물질로 안전성까지 확보한 것으로 평가 받고 있다.

김용호 루다큐어 대표는 “안구건조증 동물 모델을 이용한 약물 평가 결과 기존 치료제보다 RCI001의 눈물 분비 개선 효능이 더 뛰어나다는 것이 확인됐다”고 강조했다.

광주과학기술원 생명과학부 김용철 교수가 창업한 교수창업기업 펠레메드가 65억원 규모의 투자 유치에 성공했다. 이번 투자유치로 펠레메드는 유전자 돌연변이 내성으로부터 위험성을 낮춘 혁신 신약 설계기술을 적용한 내성 폐암, 혈액암, 췌장암의 해외 비임상을 본격화할 계획이다.

김용철 대표는 “펠레메드는 기존 항암제에 대한 돌연변이 및 획득내성으로 경쟁 치료제가 없는 난치암 환자들을 위한 치료제 개발을 목표로 하고 있다”며 “기존 치료제와 확실히 차별화되는 타겟 기전과 돌연변이로부터 안전한 방식이 우수한 치료효과를 보일 것으로 기대한다”고 밝혔다. 구본혁 기자