녹십자(대표 조순태)는 희귀질환 파브리병 치료제 ‘GC1119’의 1상 임상시험을 승인받았다고 27일 밝혔다.

이에 따라 오는 6월부터 서울아산병원, 아주대병원 등에서 1상 임상시험을 시작해 ‘GC1119’의 안전성을 평가할 계획이다.

인구 12만명당 1명 꼴로 나타나는 파브리병은 ‘알파 갈락토시다아제A’라는 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적돼 조직과 기능에 손상을 주는 희귀 유전질환이다. 보통 10세 미만에서부터 손가락, 발가락 끝의 통증으로 시작돼 점차 손발의 통증이 심해지며 각막혼탁, 심근경색증, 신장이상 등의 증상이 나타나 결국 사망에 이르는 병이다.

국내 환자 수는 60여명 정도로 파악되며, 치료제 세계 시장규모는 1조원에 이르는 것으로 추산된다.

바이오의약품인 ‘GC1119’는 유전자재조합 방식으로 만들어진 ‘알파 갈락토시다아제A’ 효소가 주성분으로, 통증을 감소시키고 콩팥기능을 안정화시켜 만성신부전 등의 장기 합병증의 진행을 예방한다.

파브리병 치료제는 현재 미국과 영국에서 개발한 2개 제품(파브라자임, 리프라갈)만이 상용화에 성공해 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있다.

녹십자 관계자는 “파브리병으로 고통받는 환자들에게 안정적인 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”며 “올해 품목허가를 승인받은 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’와 함께 글로벌 품목으로 육성해나갈 방침”이라고 말했다.

조문술 기자/freiheit@heraldcorp.com