GC녹십자 본사. [GC녹십자 제공]

[헤럴드경제=손인규 기자]GC녹십자(대표 허은철)는 지난 29~30일 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024’에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신 신약 ‘GC1130A’에 대한 비임상 연구 결과와 진행 중인 임상시험 현황에 대해 발표했다고 31일 밝혔다.

‘어드밴스 2024’는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회가 주최하는 국제 행사다. 환자와 가족, 임상의, 제약사들이 산필리포 질환과 관련된 다양한 토픽으로 발표를 진행하며 임상시험에 참여할 수 있는 방법도 문의하는 등 다양한 정보가 공유된다. GC1130A는 최근 미국에서 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받고 임상의와 환자들에게 높은 관심을 받았다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 하지만 아직 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 노벨파마와 공동 개발하고 있다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다.

회사측은 현재 진행중인 글로벌 임상 1상을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성 및 유효성을 확인할 예정이다.