[123RF]

[헤럴드경제=손인규 기자]“주사 한 방에 이 가격이라니, 진짜야?”

기술의 발달로 희귀병을 고칠 수 있는 치료제가 속속 나오고 있다. 문제는 희귀병을 치료한다는 희소성과 최첨단 기술이 적용된다는 점 때문에 치료제 몸값이 천정부지로 올라간다는 것. 한 번 투약으로 완치가 된다는 놀라운 효능을 갖고 있지만 일반인이라면 엄두가 나지 않는 약값이 큰 걸림돌이다.

지난 8일 미 식품의약국(FDA)은 두 개의 치료제를 승인했다. 블루버드 바이오가 개발한 ‘리프제니아’와 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘카스게비(미국명 엑사셀)’다.

두 제품 모두 희귀 질환인 겸상적혈구빈혈 치료제로 승인을 받았다. 겸상적혈구빈혈은 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 헤모글로빈이 비정상적인 낫모양(겸상)으로 생기는 희귀 질환이다. 지금까지는 수혈 외에는 치료 방법이 없었다.

리프제니아는 환자 세포를 꺼내 유전자 조작을 거쳐 다시 몸에 주입하는 방식으로 치료한다. 단 한 번 주사로 완치가 되는 것으로 알려졌다. 임상에 따르면 32명의 환자에게 이 약을 투여한 결과 28명에서 1년 반 사이에 효과가 나타났다.

다만 FDA는 리프제니아 사용에 따른 혈액암 유발 위험성을 경고했다. 임상시험에 참여한 환자 중에 급성골수성백혈병이 나타났기 때문이다.

[게티이미지뱅크]

리프제니아와 함께 허가된 카스게비는 유전자 편집으로 만든 전세계 최초 의약품이라는데 의미가 크다. 카스게비는 지난 달 영국 승인에 이어 FDA 허가도 획득했다. 카스게비 역시 한 번 투약으로 병을 치료한다.

카스게비는 크리스퍼 유전자 가위를 활용해 환자 유전자를 편집하는 방식이다. 크리스퍼 유전자 가위는 인간 DNA에서 잘못된 부분을 자르고 정상 DNA를 붙여 유전자를 교정하는 개념이다. 이 기술은 지난 2020년 노벨 화학상을 받으며 큰 주목을 받았다. 이후 3년 만에 유전자 가위 기술이 적용된 첫 치료제가 허가를 받게 됐다.

문제는 가격이다. 리프제니아의 경우 출시 가격은 310만달러. 우리 돈으로 40억8000만원 정도다. 이는 전 세계에서 가장 비싼 약 2위에 해당한다. 1위는 CSL베링이 개발한 B형 혈우병 치료제 ‘햄제닉스’다. 이 치료제 가격은 약 46억원으로 알려졌다.

이보다는 낮지만 첫 유전자 편집 치료제인 카스게비 역시 비싸다. 투약 비용은 220만달러(약 29억원)로 책정됐다. 이는 전 세계 약 중 6번째로 비싼 약이다.

[123RF]

햄제닉스와 리프제니아에 이어 3번째로 비싼 약은 부신백질이영양증 치료제인 ‘스카이소나’로 300만달러(약 39억원)다. 이어 베타지중해빈혈 치료제인 ‘진테글로’가 280만달러(약 37억원), 척추근위축증 치료제 ‘졸겐스마’가 225만달러(약 30억원)로 알려져 있다.

한 번 주사로 완치가 된다지만 일반인이라면 접근하기 어려운 비용이다. 업계 관계자는 “희귀 유전병 치료제는 환자도 적고 임상 기간도 길어 다른 치료제에 비해 개발 비용이 많이 든다”며 “더구나 최근 등장하는 유전자 치료제 등에는 고도의 기술이 접목되기에 치료제 가격이 천정부지로 치솟는 현상이 발생하고 있다”고 말했다.