안전성평가연구소 대전 본소 전경.[헤럴드경제DB]

- 美 아이오니스사 RNA 표적 치료제, 유럽ㆍ캐나다ㆍ미국 신약 승인

[헤럴드경제=구본혁 기자] 국내에서 비임상시험을 진행한 의약품이 유럽과 캐나다에 이어 미국 FDA의 최종 신약 승인을 받는 성과를 거뒀다.

독성ㆍ안전성평가 전문 출연연구기관인 안전성평가연구소(KIT)는 연구소에서 진행한 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사가 개발한 희귀질환 치료제인 ‘테그세디’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 최종 발매 승인을 받았다고 10일 밝혔다.

‘테그세디’는 이번 미국 내 승인 외에도 유럽과 캐나다에서도 신약 승인을 받은 바 있어 국내 비임상시험 기술을 기반으로 또 하나의 글로벌 신약이 탄생했음을 시사한다.

특히 테그세디가 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 ‘RNA 표적 치료제’라는 점에서 상대적으로 고난이도의 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 KIT의 비임상시험 기술이 세계적인 수준임을 간접적으로 인정받은 것으로도 볼 수 있다.

KIT는 지난 2011년부터 아이오니스사와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험을 비롯해 생식독성시험, 약물동태시험과 안전성약리시험 등을 진행했다. 특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법을 공동 개발하고 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 중요한 원숭이 시험을 KIT에서 진행, ‘테그세디’ 후보물질을 선택할 수 있는 결정적인 역할을 했다.

송창우 KIT 소장은 “이번 성과는 그동안 KIT가 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업을 통해 또 하나의 글로벌 신약 개발의 성과를 거둔 것”이라며 “이미 미국 등 전 세계적으로 KIT의 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업들과의 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화할 계획”이라고 말했다.

nbgkoo@heraldcorp.com