환자수 확보 어려운 일부 희귀의약품
3상 임상시험 대상자수 조정 추진
중증질환 치료제 2상 후 조건부허가
의약품 연구개발·허가 기간도 단축
고가 신약 건보 적용 전 무상공급
바이오의약품 개발 과정에서 신속심사 대상이 확대되고, 허가심사 자료요건이 완화된다. 특히 국내 환자수를 확보하기 어려운 희귀의약품의 치료적 확증(3상) 실험에서 임상시험 피험자의 수를 조정할 수 있는 방안이 추진된다.
▶임상 피험자 ‘합리적 조정’ㆍ2상 후 조건부 허가 등 규제 개선=19일 식품의약품안전처에 따르면 국내ㆍ외 환자수가 매우 적어 임상시험이 어려운 희귀의약품의 임상시험 대상자 수를 합리적으로 조정할 수 있는 방안을 검토 중이다.
현행 규정에는 임상시험 특성에 맞게 임상시험 대상자 수를 조정할 수 있는 규정이 마련돼 있지 않다. 통상 신약 개발 시 효과 면에서 비슷한 기존 약품의 임상시험 피험자 수를 기준으로 신약 임상시험의 대상자 수를 결정해 왔다.
식약처는 희귀의약품은 국내ㆍ외 환자수가 매우 적어 임상시험이 어렵다고 인정되는 경우 임상시험 대상자 수를 조정할 수 있도록 규정하는 방안을 추진하고 있다.
이와 함께 생명을 위협하거나 한번 발생하면 그 증상이 쉽게 호전되지 않는 중증의 비가역적 질환에 사용하는 세포치료제에 3상 임상시험 자료 제출을 조건으로 치료적 탐색(2상) 임상시험 자료를 근거로 허가하게 된다.
희귀의약품, 항암제, 자가연골세포치료제, 자가피부세포치료제는 이미 3상 임상시험자료 제출을 조건으로 2상 임상시험자료만으로 허가가 가능하다. 그러나 이들 치료제 외에도 생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환에 사용하는 세포치료제에 대해 3상 임상시험자료 제출을 조건으로 2상 임상시험자료만으로 허가할 수 있도록 하고, 시판 후 위해성 완화를 위해 위해성관리계획에 따른 안전사용보장조치를 이행하도록 하는 방안이 마련될 예정이다.
식약처는 또 신속심사 대상을 확대하고 지정절차를 구체화하는 방안도 추진할 계획이다. 현재 신속심사 대상은 ▷AIDS, 암 등 생명을 위협하거나 심각한 질병에 대해 치료효과를 기대할 수 있는 의약품 ▷내성이 발현되는 등 현존하는 치료법으로는 치료가 불가능해 신속한 도입이 필요하다고 판단되는 의약품 ▷생물테러감염병 및 그 밖의 감염병의 대유행에 대한 예방 또는 치료효과를 기대할 수 있는 의약품 ▷희귀의약품 등 4가지 종류가 규정돼 있지만, 지정절차는 마련돼 있지 않았다.
이에 더해 신속심사 대상에 ‘중대한 질병, 생명을 위협하는 질병 또는 난치성 질병을 치료하거나 예방하는 목적에 사용되는 것으로, 기존 의약품이나 치료방법보다 안전성과 유효성이 현저하게 개선된 의약품’을 추가하고, 신속심사 전담팀 구성이나 우선적인심사ㆍ상담지원 등 대상 지정과 처리에 관한 세부 규정을 마련할 예정이다.
한편 바이오헬스케어 산업은 전 세계가 주목하는 미래 성장동력 산업으로 연평균 성장률이 9.8%로 추산된다. 향후 10년 내에 세계시장 규모는 약 2조 6100만달러로, 국내 수출 주력산업인 반도체, 화학제품, 자동차의 세계시장 모두를 합한 2조 5900만달러를 앞지를 것으로 예측된다.
국내 바이오헬스케어 산업도 세계 수준의 기술력을 보유하고 있어 연평균 7% 증가해 차세대 산업으로 성장하고 있다.
▶의약품 연구개발ㆍ허가 기간 단축…위기 시 의약품 긴급 공급=이같은 추세 속에서 식약처가 18일 열린 제 5차 규제개혁장관회의에서 발표한 바이오헬스케어 규제혁신 내용은 ▷제품 연구개발 기간 단축으로 산업 경쟁력 강화 ▷공중보건에 필요한 치료제의 신속하고 안정적인 공급 ▷제품 허가 기간 단축으로 시장 출시 촉진 등으로 대별된다.
제품 연구개발 기간 단축으로 산업 경쟁력 강화 측면에서는 줄기세포치료제 개발 시 배아 기증자의 병력정보 확인이 어려울 때보존된 세포를 이용한 안전성 검사로 병력확인을 대체할 수 있게 된다. 체외진단제품은 임상시험기관 외에서 실시한 성능평가로 허가가 가능해진다. 또 임상시험계획서 보완사항에 대해 사전검토제를 운영해 승인 기간이 기존 평균 67일에서 55일로 단축될 것으로 예상된다.
공중보건에 필요한 치료제의 신속하고 안정적인 공급과 관련해서는 공중보건 위기대응을 위한 의약품 중 사전 임상시험이 불가능한 의약품은 동물시험자료를 통해 유효성을 평가하고 우선 공급할 수 있도록 한다. 허가를 받은 신약 중 일부 고가 의약품은 건강보험 적용 전이라도 무상이나 저가로 환자에게 공급할 수 있는 법적 근거도 마련된다. 이와 함께 치료에는 필수적이지만 경제성이 없어 제약사가 생산을 기피하는 의약품(퇴장방지의약품, 현재 682개 지정)의 안정적 공급을 위해 관련 규제가 올해 9월까지 정비된다.
마지막으로 제품 허가 기간을 단축해 시장 출시를 촉진하게 된다. 바이오의약품 제조품질관리기준(GMP) 현장실태조사를 허가 신청 전이라도 실시할 수 있도록 제도가 개선된다. 이에 따라 시장 진입 기간이 최대 70일 단축될 것으로 기대된다. 의료기기 개발에 있어 단계별 심사제도를 도입, 모든 심사자료가 구비됐을 때 신청이 가능했던 방식에서 단계별 자료가 준비되는 대로 심사가 진행될 수 있도록 할 예정이다.
혈압, 혈당 등 의료정보를 단순히 전송, 저장하는 IT 기반 정보전송 의료기기(U헬스 게이트웨이)는 품목등급을 국제기준에 맞게 재분류해 허가 심사 기간을 단축하고, 바이오의약 개발전담팀과 융복합헬스케어 활성화 추진단을 운영해 개발부터 시장진입까지 밀착 지원을 통해 제품화 기간이 단축될 것으로 기대된다.
식약처는 “이번 규제혁신이 원활하고 실효성 있게 추진ㆍ시행될 수 있도록 노력할 것”이라며 “앞으로도 국내 바이오산업이 글로벌 시장을 선도할 수 있도록 적극 지원해 나가겠다”고 밝혔다.
이태형 기자/thlee@heraldcorp.com
