-식약처, 희귀의약품 신청 조건 대상자 확대
-한미 항암신약 ‘오락솔’ FDA 희귀의약품 허가
[헤럴드경제=손인규 기자] 그동안 제약사의 외면을 받아왔던 희귀의약품이 새로운 제약업계의 블루오션 영역으로 떠오르고 있다. 사용 대상자가 많지 않아 시장성에서 매력이 없었지만 최근 개발 여건이 좋아지고 잇따라 미 FDA에서도 국산 희귀의약품이 허가를 획득하고 있기 때문이다.
23일 업계에 따르면 최근 식품의약품안전처는 희귀ㆍ난치 질환치료제의 신속한 개발을 지원하기 위해 임상시험 계획 승인만으로도 희귀의약품 지정이 가능하도록 제도를 개선한 것으로 알려졌다.
희귀의약품이란 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 말한다. 국내에선 환자수(유병인구)가 2만명 이하를 희귀질환으로 분류하고 있다. 그 동안 희귀의약품은 의약품 제조업ㆍ위탁제조판매업ㆍ수입자만 제품을 개발할 수 있었다. 하지만 개정안에 따르면 앞으로는 임상시험 계획을 승인 받은 경우에도 신청이 가능하게 된다.
또 희귀의약품은 그 동안 행정예고 등을 거쳐 지정했지만 앞으로는 식약처 홈페이지를 통해 공고함으로써 지정 기간이 단축된다. 식약처는 “개정안을 통해 희귀의약품의 개발ㆍ공급을 확대하고 앞으로도 희귀ㆍ난치질환자의 치료 기회 보장을 위해 정책적 지원을 지속해 나가겠다”고 밝혔다.
한편 한미약품이 개발한 경구용 항암신약 ‘오락솔’은 최근 미 FDA로부터 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
FDA 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 다양한 혜택이 부여된다.
오락솔은 주사용 항암제를 경구용으로 전환한 항암신약이다. 한미약품은 2011년 미국 바이오제약 기업인 아테넥스에 이 제품 및 기술을 라이선스 아웃(기술수출)했다.
영진약품이 개발한 미토콘드리아 질병 치료제 역시 최근 미 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다. 영진약품이 개발해 지난 해 스웨덴사 ‘뉴로바이브’에 기술 수출한 신약 후보물질 ‘KL1333’은 유전성 미토콘드리아 질병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
KL1333은 전임상 모델에서 미토콘드리아 에너지 생산을 증가시키고 미토콘드리아 생성과 에너지 신진대사를 활성화시키는 효과를 나타냈다. 신약으로 출시될 경우 미국 내에서 7년간 시장 독점권을 갖게 된다.
이처럼 최근 제약사가 희귀의약품 개발에 나서는 이유는 제약사로서 사회에 기여하고 있다는 좋은 이미지를 심어줄 수 있기 때문이다. 환자 수가 적어 시장성 측면에선 많은 이득이 없지만 소수의 희귀질환 환자를 위해 의약품을 개발하고 있다는 제약사의 아이덴티티를 알릴 수 있다.
하지만 희귀의약품 개발은 쉽지 않은 것이 현실이다. 환자 수가 적어 임상참여자 모집도 쉽지 않고 희귀질환은 대부분 유전질환이 많아 치료 방법을 찾는 것도 어렵다. 때문에 희귀질환 치료제 개발은 젠자임, 샤이어와 같은 일부 다국적제약사만이 집중적으로 매달린 분야였다.
업계 관계자는 “이제 당뇨병, 고혈압과 같은 만성질환 의약품은 더 이상 개발할 것이 없을 정도로 나올만큼 나왔다는 한계에 이르렀다는 시각이 있다”며 “아직 정복되지 못한 희귀의약품은 환자는 적지만 개발이 되기만 하면 거의 유일한 치료제로 선택을 받기에 새로운 시장 영역으로 떠오르고 있다”고 말했다.
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